罕见病·法布雷

选择希望，携手同行。2019法布雷病友会成功召开

选择希望，携手同行2019年4月19日至21日，由上海四叶草罕见病家庭关爱中心（曾用名：罕见病发展中心，CORD）和中国法布雷病友会联合主办的2019中国法布雷病友大会在北京成功举办。此次会议有包括法布雷领域专家、医…

2019第15届溶酶体疾病研究国际会议期间，中国法布雷病友会副会长徐一帆先生拜访了赛诺菲健赞罕见病业务部负责人，介绍了中国法布雷病友会组织情况。赛诺菲健赞罕见病业务部负责人表示，之前都是通过中国国内团队的…

2019第15届溶酶体疾病研究国际会议于2月4日至2月8日在美国佛罗里达州奥兰多市举行。中国法布雷病友会副会长徐一帆先生参会，并代表病友会向参会专家专题报告中国法布雷群体生存环境状况。近年来，在会长黄铮汇先生…

中国法布雷生存报告是由中国法布雷病友会组织调研、整理并进行发布，希望罕见病群体、法布雷群体能够引起社会各界更多人的关注，更多关于罕见病、法布雷信息请关注公众号FCoC（fabrychina）或访问网站（chinafabry.…

澳大利亚法布雷病（Fabry disease）患者现在将可以免费获得新一代药物Galafold（migalastat）。法布雷病是一种罕见遗传病，最严重情况下会导致患者在50岁之前离世，而Galafold（migalastat）通常一年要花费数十万美…

中国监管部门主动简政，跨国药企降价换市场，共同推进创新药、罕见病药物更多、更快、更经济地惠及中国患者

独家|河南戈谢病药物入医保困境：呼吁3年7人已去世 2018年11月07日 07:41 听报道河南人社厅2017年10月拟将戈谢病纳入河南省困难群众大病补充保险目录，并给予每人最多150万元报销额度，该方案三次上报，未获批复；…

10月24日下午，中国罕见病联盟正式成立。联盟选举北京协和医院赵玉沛院长担任理事长，北京协和医院张抒扬副院长担任副理事长、秘书处秘书长。联盟的成立，旨在促进罕见病临床、科研与孤儿药开发的协同创新，推动我…

继发性甲状旁腺功能亢进症（SPHT）是慢性肾脏病（CKD）患者常见的严重并发症之一，可引起肾性骨病、贫血、心血管疾病等，不仅可严重影响CKD患者的生活质量，还可增加其心血管死亡率和全因死亡率。肾病患者为何会发…

百深生物科技（上海）公司申报的治疗法布雷症的新药，获得药审中心拟列入优先审评的新药名单。这个阿加糖酶α注射用浓溶液，治疗代谢障碍引起的法布雷病。法布雷病是一种罕见的 x 连锁遗传紊乱，由于缺乏酶α乳糖苷酶…