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速递 | 基因疗法治疗罕见病,新锐融资6000万美元

速递 | 基因疗法治疗罕见病,新锐融资6000万美元

▎药明康德/报道 AVROBIO公司近日宣布完成了6000万美元的B轮融资,用于推进AVROBIO慢病毒平台的多种基因疗法,包括正在法布里病(Fabry diseases)1期临床试验中的AVR-RD-01,以及另外三种基因疗法治疗其他溶酶体…

2018年2月3日 824 次阅读 0 条评论 1 人点赞 阅读全文
基因疗法是什么?它如何发挥作用?

基因疗法是什么?它如何发挥作用?

2018-01-18 CORD 中国罕见病 你身体细胞中的基因在你的健康中扮演着重要角色—事实上,一个或多个有缺陷的基因会使你生病。   认识到这一点,科学家们几十年来一直在研究修改基因或用健康基因替换有缺…

2018年1月18日 852 次阅读 0 条评论 0 人点赞 阅读全文
法布雷fabry药物情况

法布雷fabry药物情况

截至2017年底,针对法布雷Fabry的治疗有两种方式,一是酶替代治疗法ERT(体内注射所需要的酶),二是有分子伴侣法(口服某种小分子物质)。

2018年1月4日 1.31k 次阅读 0 条评论 3 人点赞 阅读全文
加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病

加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病

报道转载自科学技术部网站,原文链接。 日期:2017年03月17日 来源:科技部 法布里病(Fabry),或称α-半乳糖苷酶A(一种溶酶体水解酶)缺乏症,是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造…

2018年1月4日 674 次阅读 0 条评论 1 人点赞 阅读全文

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发布于 3 年前(02月03日)测试
发布于 3 年前(01月29日)测试评论
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