速递 | 基因疗法治疗罕见病,新锐融资6000万美元
▎药明康德/报道 AVROBIO公司近日宣布完成了6000万美元的B轮融资,用于推进AVROBIO慢病毒平台的多种基因疗法,包括正在法布里病(Fabry diseases)1期临床试验中的AVR-RD-01,以及另外三种基因疗法治疗其他溶酶体…
▎药明康德/报道 AVROBIO公司近日宣布完成了6000万美元的B轮融资,用于推进AVROBIO慢病毒平台的多种基因疗法,包括正在法布里病(Fabry diseases)1期临床试验中的AVR-RD-01,以及另外三种基因疗法治疗其他溶酶体…
2018-01-18 CORD 中国罕见病 你身体细胞中的基因在你的健康中扮演着重要角色—事实上,一个或多个有缺陷的基因会使你生病。 认识到这一点,科学家们几十年来一直在研究修改基因或用健康基因替换有缺…
截至2017年底,针对法布雷Fabry的治疗有两种方式,一是酶替代治疗法ERT(体内注射所需要的酶),二是有分子伴侣法(口服某种小分子物质)。
报道转载自科学技术部网站,原文链接。 日期:2017年03月17日 来源:科技部 法布里病(Fabry),或称α-半乳糖苷酶A(一种溶酶体水解酶)缺乏症,是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造…