速递 | 基因疗法治疗罕见病，新锐融资6000万美元
▎药明康德/报道 AVROBIO公司近日宣布完成了6000万美元的B轮融资，用于推进AVROBIO慢病毒平台的多种基因疗法，包括正在法布里病（Fabry diseases）1期临床试验中的AVR-RD-01，以及另外三种基因疗法治疗其他溶酶体…
基因疗法是什么？它如何发挥作用？
2018-01-18 CORD 中国罕见病 你身体细胞中的基因在你的健康中扮演着重要角色—事实上，一个或多个有缺陷的基因会使你生病。 认识到这一点，科学家们几十年来一直在研究修改基因或用健康基因替换有缺…
法布雷fabry药物情况
截至2017年底，针对法布雷Fabry的治疗有两种方式，一是酶替代治疗法ERT（体内注射所需要的酶），二是有分子伴侣法（口服某种小分子物质）。
加拿大首次利用基因疗法治疗法布里病
报道转载自科学技术部网站，原文链接。 日期：2017年03月17日 来源：科技部 法布里病（Fabry），或称α-半乳糖苷酶A（一种溶酶体水解酶）缺乏症，是一种罕见的X染色体上基因异常导致的遗传性疾病。因体内负责制造…