法布雷病药物Galafold®在日本获批 | 孤儿药
前不久,Amicus Therapeutics 公司宣布:日本厚生劳动省(MHLW)批准口服小分子药理学伴侣Galafold® 123毫克胶囊(migalastat)用于治疗16岁及以上携带顺从突变(amenable mutation)的确诊法布雷病(Fabry disease…
前不久,Amicus Therapeutics 公司宣布:日本厚生劳动省(MHLW)批准口服小分子药理学伴侣Galafold® 123毫克胶囊(migalastat)用于治疗16岁及以上携带顺从突变(amenable mutation)的确诊法布雷病(Fabry disease…
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January 29, 2018 07:30 ET | Source: Amicus Therapeutics, Inc. CRANBURY, N.J., Jan. 29, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq:FOLD) anno…
Galafold评估报告--英文 WC500208435-Galafold Assessment report
英文文档编号:WC500203958 英文文档连接:http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004059/smops/Positive/human_smop_000952.jsp&…
截至2017年底,针对法布雷Fabry的治疗有两种方式,一是酶替代治疗法ERT(体内注射所需要的酶),二是有分子伴侣法(口服某种小分子物质)。
GALAFOLD™ (migalastat) 只对某些基因突变的Fabry患者有效,有效基因突变列表可在Amicus提供的查询工具网站进行查询。
英文文档编号:WC500208434 英文文档链接: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/004059/WC500208434.pdf 翻译整理:中国法布雷病友会 …
英文文档编号:WC500203958 英文文档连接: http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004059/human_med_001981.jsp&mid=WC0b01ac058…