法布雷病药物Galafold®在日本获批 | 孤儿药
前不久，Amicus Therapeutics 公司宣布：日本厚生劳动省（MHLW）批准口服小分子药理学伴侣Galafold® 123毫克胶囊（migalastat）用于治疗16岁及以上携带顺从突变（amenable mutation）的确诊法布雷病（Fabry disease…
治疗法布雷病-双语
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Canadian Drug Expert Committee Grants Positive Recommendation for Reimbursement of Galafold™ (migalastat) for Fabry Disease in Canada
January 29, 2018 07:30 ET | Source: Amicus Therapeutics, Inc. CRANBURY, N.J., Jan. 29, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- Amicus Therapeutics (Nasdaq:FOLD) anno…
Galafold评估报告–英文
Galafold评估报告--英文 WC500208435-Galafold Assessment report
Galafold意见摘要（初始授权）
英文文档编号：WC500203958 英文文档连接：http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004059/smops/Positive/human_smop_000952.jsp&…
法布雷fabry药物情况
截至2017年底，针对法布雷Fabry的治疗有两种方式，一是酶替代治疗法ERT（体内注射所需要的酶），二是有分子伴侣法（口服某种小分子物质）。
Galafold适用范围查询
GALAFOLD™ (migalastat) 只对某些基因突变的Fabry患者有效，有效基因突变列表可在Amicus提供的查询工具网站进行查询。
Galafold SmPC 药物特征摘要
英文文档编号：WC500208434 英文文档链接： http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/004059/WC500208434.pdf 翻译整理：中国法布雷病友会 …
Galafold summary for the public 评估报告摘要
英文文档编号：WC500203958 英文文档连接： http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/004059/human_med_001981.jsp&mid=WC0b01ac058…